米国（US）
US 12,697,400 B2
Gene editing methods for treating alpha-1 antitrypsin (AAT) deficiency
US 12,697,400 B2 は米国特許商標庁（USPTO）の特許公報です（日付 2026-08-04）。出願人：Precision BioSciences, Inc.。PDF はこのページからログインなしでダウンロードでき、1日 5 件までです。
- 出願人
- Precision BioSciences, Inc.
- 発明者
- James Jefferson Smith; John Morris; Janel Lape; Cassandra Gorsuch; Paige Scarlett Nemec; Jason Richard Harris; Wendy Shoop
- 公開日
- 2026-08-04
- 出願日
- 2024-04-18
- 文献種別
- B2 特許公報
- 別の表記
- US 12,697,400 B2 · US12697400 · 12697400
要約
Disclosed are engineered meganucleases that bind and cleave a recognition sequence within a serine peptidase inhibitor, Clade A, Member 1 (SERPINA1) gene, which encodes alpha-1 antitrypsin (AAT). Further disclosed are donor polynucleotides that encode functional AAT proteins. The present disclosure also encompasses methods of using such engineered meganucleases and donor polynucleotides to make genetically-modified cells and use of such compositions for treatment of AAT deficiency.
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特許庁のウェブサイト： 米国特許商標庁（USPTO）